在東京的一場(chǎng)發(fā)布會(huì)上，心臟外科醫(yī)生Yoshiki Sawa宣布了利用源自誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞的器官治療心臟病的計(jì)劃。

現(xiàn)在，日本科學(xué)家獲得了利用一項(xiàng)革命性重編程技術(shù)產(chǎn)生的細(xì)胞治療心臟病患者的許可。該研究?jī)H僅是誘導(dǎo)性多能干（iPS）細(xì)胞的第二次臨床應(yīng)用。iPS細(xì)胞由誘導(dǎo)諸如皮膚、血液等身體組織的細(xì)胞還原到類似胚胎狀態(tài)而創(chuàng)建，并且能從胚胎狀態(tài)發(fā)展成其他細(xì)胞類型。

近日，日本厚生勞動(dòng)省準(zhǔn)許醫(yī)生采集來(lái)源于iPS細(xì)胞的特別薄的片狀組織，并將其移植到發(fā)生病變的人類心臟上。這個(gè)由大阪大學(xué)心臟外科醫(yī)生Yoshiki Sawa領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊(duì)表示，當(dāng)器官受損（斑塊累積或心臟病發(fā)作引發(fā)的心臟病癥狀）時(shí)，這些片狀組織能幫助器官肌肉再生。

“這將引起全球關(guān)注，因?yàn)楹芏鄨F(tuán)隊(duì)正在致力于這個(gè)方向的研究。”德國(guó)漢堡大學(xué)藥理學(xué)家、該國(guó)心血管研究中心主任Thomas Eschenhagen表示。

明年將有3人初步接受該療法。隨后，Sawa團(tuán)隊(duì)將尋求獲得在約10位病人中開(kāi)展臨床試驗(yàn)的批準(zhǔn)。如果被證實(shí)是安全的，該療法將在日本再生醫(yī)學(xué)的快速通道系統(tǒng)下進(jìn)行商業(yè)化銷售。

這個(gè)在2014年引進(jìn)的系統(tǒng)，旨在增強(qiáng)可能拯救生命的醫(yī)學(xué)流程的可用性。但批評(píng)者認(rèn)為，該系統(tǒng)存在缺陷，因?yàn)樗试S治療方法在證實(shí)流程奏效的足夠數(shù)據(jù)被收集前便可提供給患者。

在最新療法中，Sawa和同事利用iPS細(xì)胞創(chuàng)建了一層數(shù)量達(dá)1億個(gè)的心肌細(xì)胞。該團(tuán)隊(duì)通過(guò)在豬身上開(kāi)展的研究證實(shí)，將這些細(xì)胞層（每個(gè)厚0.1毫米、長(zhǎng)4厘米）移植到心臟上能改善器官功能。Sawa表示，這些細(xì)胞似乎不會(huì)整合到心臟組織中。他認(rèn)為，相反，它們釋放了幫助受損肌肉再生的生長(zhǎng)因子。

科學(xué)家表示，這種細(xì)胞層的一個(gè)優(yōu)勢(shì)在于創(chuàng)建了自身的細(xì)胞基質(zhì)，并且無(wú)需由外來(lái)材料制成的“腳手架”便能維持其結(jié)構(gòu)，而這是一些其他工程組織的特征。

這是一種極其簡(jiǎn)單、聰明的細(xì)胞運(yùn)送方法。”法國(guó)巴黎歐洲喬治蓬皮杜醫(yī)院心臟外科醫(yī)生Philippe Menasché表示。他一直在嘗試制造類似器官層。

哥廷根大學(xué)醫(yī)學(xué)中心藥理學(xué)家Wolfram-Hubertus Zimmermann同樣正在開(kāi)發(fā)針對(duì)心臟疾病的iPS療法。他認(rèn)為，上述最新試驗(yàn)是以Sawa及其同事在過(guò)去15年間開(kāi)展的工作為基礎(chǔ)的。

一旦Sawa團(tuán)隊(duì)將3位病人治愈，其將申請(qǐng)開(kāi)展一項(xiàng)涉及7~10人的臨床試驗(yàn)。如果該療法被證實(shí)是安全的，并且表現(xiàn)出一些奏效的跡象，那么它將通過(guò)快速通道系統(tǒng)獲批銷售。這允許研究人員繞過(guò)旨在證實(shí)療效的昂貴的大型臨床試驗(yàn)，利用小規(guī)模先導(dǎo)試驗(yàn)證實(shí)該療法是安全的并且展示出療效。

不過(guò)，一些研究人員認(rèn)為，批準(zhǔn)此類療法商用的門檻過(guò)低。即便產(chǎn)生的細(xì)胞被發(fā)現(xiàn)是安全的，仍存在同任何外科手術(shù)相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)。同時(shí)，患者可能放棄其他療法，而轉(zhuǎn)向一種或許無(wú)法奏效的療法。倫理學(xué)家和監(jiān)管者表示，任何新療法的益處必須超過(guò)風(fēng)險(xiǎn)。

在京都大學(xué)心臟病學(xué)家Yoshiki Yui看來(lái)，除了符合安全性要求，研究人員還應(yīng)當(dāng)證實(shí)他們的療法是有效的，而這需要在更大規(guī)模的人群中開(kāi)展測(cè)試。同時(shí)。評(píng)估過(guò)程應(yīng)當(dāng)利用隨機(jī)的臨床對(duì)照試驗(yàn)。在醫(yī)學(xué)研究中，這是證實(shí)療效的黃金標(biāo)準(zhǔn)。

Yui認(rèn)為，最新的iPS細(xì)胞療法存在潛力，但在現(xiàn)有的審批系統(tǒng)下，“我們不知道它是否會(huì)奏效”，因?yàn)樗鼘⒉粫?huì)在對(duì)照試驗(yàn)中得到測(cè)試。“最大的問(wèn)題是日本沒(méi)有適當(dāng)?shù)脑u(píng)估系統(tǒng)。” Yui表示。
   厚生勞動(dòng)省一位發(fā)言人表示，現(xiàn)有的審批系統(tǒng)是完備的，因?yàn)檠芯咳藛T仍然必須證實(shí)某種療法是有效的，即便其已獲批商用。

Sawa同樣認(rèn)為，對(duì)照組對(duì)于證實(shí)療法非常重要。但他表示，自己遵守了日本的規(guī)則，即在一種療法商用前并不需要開(kāi)展對(duì)照試驗(yàn)。

在Sawa看來(lái)，衛(wèi)生部門批準(zhǔn)了該療法，就是承認(rèn)它“從科學(xué)和倫理的角度看在患者中接受測(cè)試是正當(dāng)?shù)摹薄！八欠裾娴淖嘈В覀儸F(xiàn)在不得不找到答案。”Sawa說(shuō)。