基因療法在醫學研究領域有著非常大的潛力，如果我們能夠安全地改變自身的DNA，或許就能消除祖先遺傳給我們的疾病。近日，一項刊登在國際雜志上的研究報告中，來自特拉華大學的科學家們通過對微粒子進行工程化改造，使其能夠運輸基因調節物質進入造血干祖細胞，最終在基因療法領域取得了新的研究突破。

　　造血干祖細胞位于骨髓中，其能指揮血細胞的形成，文章中，研究人員描述了如何利用巨核細胞微粒來運輸質粒DNA和小型RNAs進入到造血干細胞中，這種巨核細胞微粒能在血液中天然循環。研究人員所開發的新技術能用于治療影響成千上萬美國人的遺傳性血液障礙，比如鐮狀細胞性貧血和地中海貧血，前者是一種影響紅細胞形狀的疾病，而后者則是一種干擾血紅蛋白產生的疾病。

　　此外，研究人員所開發的技術還能幫助患者進行個體化的醫學治療，因為這些微粒能夠針對不同個體開發產生并進行冷凍保存；研究者說道，目前很多研究人員都嘗試運輸DNA或藥物來靶向作用造血干細胞，造血干細胞是一種最佳的細胞，因為其能產生所有的血細胞。如果能夠有效改變這些細胞，那么研究人員就有望攻克影響很多人健康的遺傳缺陷性疾病。

　　研究者表示，此前研究人員開發了一些方法，在病毒的幫助下靶向作用這些干細胞運輸特殊的遺傳物質，而這些方法常常會給患者帶來一些副作用，這項研究中，研究人員開發的新技術能利用在血液中循環的微粒（巨核細胞微粒）來發揮作用。研究者表示，他們能給這些微粒裝載基因調節物質，同時這些微粒也能夠借助其特性浸潤到靶向性干細胞發揮作用。