基因療法在醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域有著非常大的潛力，如果我們能夠安全地改變自身的DNA，或許就能消除祖先遺傳給我們的疾病。近日，一項刊登在國際雜志上的研究報告中，來自特拉華大學(xué)的科學(xué)家們通過對微粒子進行工程化改造，使其能夠運輸基因調(diào)節(jié)物質(zhì)進入造血干祖細胞，最終在基因療法領(lǐng)域取得了新的研究突破。

　　造血干祖細胞位于骨髓中，其能指揮血細胞的形成，文章中，研究人員描述了如何利用巨核細胞微粒來運輸質(zhì)粒DNA和小型RNAs進入到造血干細胞中，這種巨核細胞微粒能在血液中天然循環(huán)。研究人員所開發(fā)的新技術(shù)能用于治療影響成千上萬美國人的遺傳性血液障礙，比如鐮狀細胞性貧血和地中海貧血，前者是一種影響紅細胞形狀的疾病，而后者則是一種干擾血紅蛋白產(chǎn)生的疾病。

　　此外，研究人員所開發(fā)的技術(shù)還能幫助患者進行個體化的醫(yī)學(xué)治療，因為這些微粒能夠針對不同個體開發(fā)產(chǎn)生并進行冷凍保存；研究者說道，目前很多研究人員都嘗試運輸DNA或藥物來靶向作用造血干細胞，造血干細胞是一種最佳的細胞，因為其能產(chǎn)生所有的血細胞。如果能夠有效改變這些細胞，那么研究人員就有望攻克影響很多人健康的遺傳缺陷性疾病。

　　研究者表示，此前研究人員開發(fā)了一些方法，在病毒的幫助下靶向作用這些干細胞運輸特殊的遺傳物質(zhì)，而這些方法常常會給患者帶來一些副作用，這項研究中，研究人員開發(fā)的新技術(shù)能利用在血液中循環(huán)的微粒（巨核細胞微粒）來發(fā)揮作用。研究者表示，他們能給這些微粒裝載基因調(diào)節(jié)物質(zhì)，同時這些微粒也能夠借助其特性浸潤到靶向性干細胞發(fā)揮作用。