基因療法是指將外源基因?qū)氚屑?xì)胞從而糾正或補(bǔ)償基因缺陷表達(dá)異常引起的疾病。近些年來，基因療法臨床試驗(yàn)如雨后春筍般涌現(xiàn)，多項(xiàng)基因療法項(xiàng)目相繼在美國、歐盟、中國等國家獲批上市，而且基因療法的治療對(duì)象也從單基因遺傳病逐步拓展到惡性腫瘤、感染性疾病等重大疾病中。

　　那么，近期科學(xué)家們?cè)诨虔煼ㄑ芯款I(lǐng)域又取得了哪些研究成果呢？

　　基因療法可以用于治療致命性自體免疫疾病

　　最近，加州大學(xué)洛杉磯分校研究人員創(chuàng)造了一種修復(fù)血液干細(xì)胞的基因突變的方法，以逆轉(zhuǎn)導(dǎo)致威脅生命的自身免疫綜合癥（稱為IPEX）的發(fā)生。

　　IPEX是由一種突變引起的自身免疫疾病。該突變阻止了一種名為FoxP3的基因的表達(dá)，從而導(dǎo)致產(chǎn)生血液干細(xì)胞分化形成調(diào)節(jié)性T細(xì)胞的功能受到了阻礙。調(diào)節(jié)性T細(xì)胞可以負(fù)向控制身體的免疫系統(tǒng)的活性。缺少這一類細(xì)胞的話，免疫系統(tǒng)會(huì)攻擊身體自身的組織和器官，最終導(dǎo)致自身免疫疾病的發(fā)生。

揭示GAD基因療法降低帕金森病癥狀機(jī)制

　　帕金森病是最為流行的突觸核蛋白病，也是全球第二大常見的神經(jīng)退行性疾病，影響著大約2%的60歲以上人群，發(fā)病率僅次于阿爾茨海默病。這種疾病的病理特征是大腦黑質(zhì)紋狀體中多巴胺能神經(jīng)元的大量丟失，同時(shí)伴隨著慢性神經(jīng)炎癥、線粒體功能障礙以及以路易小體形式存在的富含α-突觸核蛋白的蛋白聚集物的廣泛堆積。

根據(jù)帕金森病基金會(huì)的數(shù)據(jù)，帕金森病是一種神經(jīng)系統(tǒng)進(jìn)行性疾病，影響美國大約100萬人。早期癥狀包括震顫、睡眠困難、便秘和移動(dòng)或行走困難，最終過渡到更嚴(yán)重的癥狀，如運(yùn)動(dòng)功能喪失和說話能力喪失，以及癡呆癥。 大多數(shù)人在60多歲時(shí)開始出現(xiàn)癥狀，但是據(jù)報(bào)道，這種疾病也可發(fā)生在年僅2歲的患者身上。